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宣武医院iPSC疗法治疗帕金森病:首例患者改善率达50%

来源:华医网(2026年03月24日)

导语:对于我国超过300万的帕金森病患者而言,现有治疗选择仍主要停留在“缓解症状”层面。无论是经典的左旋多巴药物,还是脑深部电刺激术,均无法逆转多巴胺能神经元的进行性死亡。

近日,首都医科大学宣武医院公布的一项关于NCR201注射液【诱导多能干细胞(iPSC)衍生多巴胺能神经前体细胞(iDAP)】治疗帕金森病的临床数据,为这一困境带来突破性解决方案:首例受试者接受移植后1个月运动功能即获得明显改善,向“根源修复”迈出了关键一步。

术后1个月MDS UPDRSⅢ评分改善率达50%

目前,NCR201治疗帕金森病的临床研究处于II期入组阶段,正在全国多家高水平研究型医院同步推进。作为该项多中心研究的牵头单位之一,首都医科大学宣武医院功能神经外科李建宇主任医师团队近日披露了首例受试者的随访数据。

该患者于2025年10月接受移植手术,术后一个月随访评估显示:在药物治疗状态下,该患者的MDS UPDRS-Ⅲ评分改善率达到50%,震颤、僵直以及运动迟缓等核心症状均有明显改善。患者原本需要照料者协助起身,现在可以自行起身。

李建宇主任医师表示:“干细胞疗法的起效存在一个过程,术后一个月可观察到初步疗效,最佳疗效通常在术后三个月到半年左右才会显现。相信随着时间推移,3-6个月后效果会更加显著。我们将持续跟踪所有患者的长期疗效。”

关于NCR201注射液

帕金森病的核心病理特征在于中脑黑质多巴胺能神经元的不可逆性死亡。而NCR201注射液作为iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞疗法,其核心逻辑恰恰在于“替代修复”——通过将iPSC衍生的多巴胺能神经前体细胞移植入患者脑内,使其在靶区存活、成熟并功能性整合,从而真正意义上“替换”已经死亡的神经元,恢复内源性的多巴胺分泌。

从现有临床数据来看,除宣武医院的首例外,NCR201已在多名中晚期帕金森病患者中展现出良好的安全性、耐受性及初步疗效趋势。移植后,多名患者“关期”改善、多巴胺功能PET-CT信号显著新增,以及口服多巴胺剂量下降。

随着该项多中心临床研究在宣武医院及各参研中心的持续推进,以及长期随访数据的陆续产出,NCR201有望为帕金森病的疾病修饰治疗提供关键临床支撑,开启神经再生医学的新篇章。